Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

NOTA SOBRE EL ENSAYO CLINICO CON TIRASEMTIV EN PACIENTES CON E.L.A.

NOTA SOBRE EL ENSAYO CLINICO CON TIRASEMTIV EN PACIENTES CON E.L.A.

La empresa farmacéutica americana Cytokinetics anunció el pasado 21 de noviembre en una nota de prensa los resultados negativos del ensayo clínico Vitality-ALS con su fármaco tirasemtiv. El ensayo, una fase III multinacional en pacientes con ELA, no consiguió demostrar de forma significativa un efecto beneficioso del fármaco sobre deterioro de la capacidad respiratoria y de otras funciones neuromusculares durante el periodo de tratamiento de 48 semanas. Aunque no se produjo ningún efecto secundario importante, si los hubo frecuentemente menores que hicieron que un número significativo de pacientes no tolerara el fármaco a las dosis propuestas y tuvieran que retirarse del estudio. Sí que se evidenció que los pacientes que toman tirasemtiv, en cualquiera de las dosis toleradas, tienen un deterioro menor en la capacidad respiratoria que los que han tomado placebo, siendo mayor la diferencia en los pacientes que han tolerado las dosis más altas. Esta mejoría no alcanzó a tener significación estadística suficiente en el conjunto del estudio. El ensayo Vitality-ALS ha sido el último ensayo multinacional en fase III realizado en pacientes con ELA en el mundo. Un ensayo aleatorizado, doble ciego controlado por placebo (ensayo en fase III que determina la eficacia y seguridad de un fármaco), en el que han participado unos 600 pacientes de Europa occidental y Norteamérica. En España, 30 pacientes han participado en el ensayo realizado, en el Hospital San Rafael de Madrid. Al terminar el estudio todos los pacientes pasaron a tomar el fármaco de forma abierta primero hasta saberse los resultados del ensayo doble ciego y ahora hasta que se determine cuales son los pasos a seguir en una reunión de los investigadores en el proximo Symposium Internacional de ELA que se celebra en Boston del 5 al 9 de diciembre después de presentar y discutir en detalle los resultados del estudio. El fármaco ensayado, tirasemtiv, es un activador de la troponina, proteína muscular clave en el proceso de la contractibilidad muscular. Estudios preclínicos con animales, y ensayos clínicos previos en fases iniciales sí mostraron que el fármaco aumenta la contractibilidad muscular mejorando su eficacia. Sin embargo, la presencia de efectos secundarios en bastantes pacientes al llegar a dosis más altas que terapéuticamente podrían ser eficaces y obligarles a retirarse del estudio ha limitado su eficacia y probablemente los resultados del estudio. Es por ello que la compañía farmacéutica ha desarrollado ya otro compuesto de la misma familia de activadores de la contracción muscular, de mayor potencia que el tirasemtiv y sin sus efectos secundarios (el CK-2127107), cuya seguridad ya está siendo estudiada en ensayos fase II en centros americanos. Confiamos plenamente en que podremos ensayar la eficacia de este nuevo fármaco en España en un ensayo fase III en cuanto este sea factible.

Jesus S. Mora Pardina Director Unidad de ELA Hospital San Rafael, Madrid 

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