Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Nota de prensa: Nuevo tratamiento experimental contra la ELA

NOTA DE PRENSA

21 de junio, Día Internacional contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica

 

SE INICIA EN ESPAÑA UN NUEVO TRATAMIENTO EXPERIMENTAL CONTRA LA E.L.A.

 

En el nuevo y único ensayo clínico internacional contra esta grave enfermedad sin cura,  participa como único centro español el Hospital San Rafael de Madrid

 

Los pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica, ELA, tienen un motivo más para la esperanza.  La ELA es una cruel enfermedad neurodegenerativa que paraliza progresiva y rápidamente todos los músculos que podemos mover voluntariamente produciendo una parálisis total, incluyendo los músculos para hablar, tragar, o poder respirar.  No tiene cura.  Sólo un 20% de los pacientes sobrevive los 5 años. Su única esperanza es un tratamiento experimental, un ensayo clínico, y estos son escasos.  

 

La enfermedad, la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente detrás de la de Alzheimer y la de Parkinson y hasta hace poco desconocida para la mayor parte de la sociedad, está siendo noticia por las repetidas campañas internacionales del Reto del Cubo de Agua que pretende recaudar fondos para su investigación.  Su caso más conocido es el del astrofísico británico Stephen Hawking, muy excepcional por su larga supervivencia. 

 

Recientemente, el promotor del último ensayo clínico multinacional con la molécula masitinib ha reportado los resultados del análisis interino de datos de los primeros 191 pacientes participantes en el estudio que muestran que los pacientes que están tomando el fármaco se deterioran más lentamente que los que toman el placebo (ver nota de prensa adjunta de AB Science y su resumen en español). 

 

El ensayo, en el que participan 382 pacientes, unos 140 españoles, terminará a finales de este año.  Si, como se espera, los resultados interinos se confirman, la agencia europea y americana del medicamento tramitaran con rapidez su autorización para su comercialización.  La anterior vez que lo hicieron fue en los años 90 con el riluzol, único fármaco que hasta ahora había demostrado un efecto beneficioso, aunque muy moderado, en esta enfermedad.      

 

El ensayo con masitinib, una molécula que inhibe la proliferación y el desplazamiento de la microglía,  las células que participan activamente en los procesos neuroinflamatorios,  está coordinado internacionalmente por el Dr. Jesús Mora Pardina, neurólogo español con mayor experiencia en esta enfermedad. 

 

Su trabajo en favor de los pacientes que sufren esta dura enfermedad ha sido reconocido internacionalmente con el premio ‘Humanitarian Award 2015’ concedido por la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA en el reciente 26 Simposio Anual Internacional de ELA que organiza MND Association of England, Wales and Northem Ireland, esta vez en Orlando, Florida, www.mndassociation.org/symposium

 

El doctor Mora, principal investigador español en todos los ensayos clínicos multinacionales realizados hasta ahora en España desde la Unidad de ELA del Carlos III que dirigía hasta su integración en La Paz, es también el principal investigador del nuevo ensayo que se inicia ahora, pero esta vez en el Hospital San Rafael como único centro español participante, a coste cero para los pacientes. 

 

El ensayo de fase III probará la eficacia y la seguridad de una novedosa molécula, tirasemtiv, desarrollada por la compañía californiana Cytokinetics, que ha demostrado en estudios preclínicos aumentar la contractibilidad y la fuerza muscular, que en un reciente estudio fase II con pacientes retrasó el deterioro de la capacidad vital respiratoria de los pacientes que la tomaron.  El mantenimiento de la capacidad vital respiratoria es clave en la supervivencia de los pacientes. 

 

El ensayo, en el que participan las mejores unidades americanas y algunas europeas, incluirá unos 600 pacientes.  Se prevé que estarán todos reclutados antes de mediados de julio.  Cualquier paciente que desee participar debe solicitarlo a la mayor brevedad a la dirección ela.sanrafael@gmail.com

 

 

FUNDELA, Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la ELA, es la única organización de ámbito nacional dedicada en exclusiva al objetivo que indica su nombre.  En la actualidad es la ONG encargada en España de recaudar fondos para la realización de la contribución española al mayor proyecto europeo de investigación en ELA, el MinE, cuyo objetivo es el análisis comparativo del genoma completo de cerca de 25.000 pacientes y controles, análisis al cual se destina el 100% de los fondos obtenidos.  Información y donaciones pueden tramitarse en:

https://www.projectmine.com/country/spain/

http://www.fundela.es/colabora/donar/

@FUNDELA1

facebook.com/fundelaoficial

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