Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

COMUNICADO DE LA ALIANZA INTERNACIONAL DE ASOCIACIONES DE ELA/EMN

Referencia: https://www.alsmndalliance.org/advocacy/brainstorm-nurown/
 BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn
Noviembre de 2020
El régimen de tratamiento de la compañía BrainStorm consiste en extraer células madre del propio
paciente (llamadas autólogas) de la médula ósea y luego cultivarlas en laboratorio en presencia de una
sustancia química propiedad de la empresa llamada NurOwn, cuyo objetivo es aumentar la capacidad de
las células madre para producir y segregar sustancias protectoras llamadas factores de crecimiento
(también llamados factores neurotróficos). Tras este proceso, las células madre se inyectan de nuevo en
el líquido que baña el cerebro y la médula espinal del paciente (líquido cefalorraquídeo o LCR) con una
aguja (inyección intratecal o IT) en múltiples intervalos. La esperanza es que estas células madre
tratadas puedan ralentizar la progresión de la degeneración de las neuronas motoras y, por tanto, la
progresión de los síntomas de la ELA.


En 2016, apareció la primera publicación revisada por pares, que demostró datos preliminares de
seguridad positivos en combinación con BrainStorm de un ensayo clínico en fase 2 en tres centros
clínicos de renombre en EEUU. Los datos de dicho ensayo involucraron a 48 pacientes con ELA (36
tratados y 12 con placebo) y se publicaron en diciembre de 2019 en la revista Neurology bajo el título
"Un trasplante monodosis de células MSC-NTF es seguro y ha demostrado signos prometedores de
eficacia" (pinche aquí para acceder a ella.


En 2017 se inició un ensayo clínico de fase 3 que probaba distintas dosis de NurOwn en 200
participantes de seis centros en los Estados Unidos. El ensayo fue doble ciego, lo que significa que ni los
investigadores ni los participantes sabían si estaban en tratamiento activo o placebo. Las medidas
primarias fueron para examinar la seguridad de las inyecciones intratecales repetidas de NurOwn y su
capacidad para ralentizar la progresión de la ELA utilizando la escala ALSFRS-R. Para determinar si las
células madre tratadas con NurOwn estaban proporcionando el efecto biológico deseado, se midió el
LCR en busca de biomarcadores, incluidos factores neurotróficos (con el objetivo de aumentar sus
niveles) y factores neurodegenerativos/neuroinflamatorios (con el objetivo de reducir sus niveles).


El 17 de noviembre de 2020, se emitió un comunicado de prensa donde se describen los primeros datos
del ensayo clínico en fase 3. El ensayo no alcanzó significación estadística en ninguno de los datos
informados; especialmente en la medición primaria de la progresión de la enfermedad utilizando la
escala ALSFRS-R. En el comunicado de prensa se destacó un subgrupo preespecificado de personas con
enfermedad temprana que mostraba una desaceleración clínicamente significativa de la progresión de
la ELA; sin embargo, estos resultados tampoco fueron estadísticamente significativos. Además, se
informó de que el tratamiento con NurOwn propició un aumento de los biomarcadores neurotróficos y
una reducción de los biomarcadores neurodegenerativos y neuroinflamatorios en comparación con el
grupo de placebo, hecho que está en consonancia con lo que se esperaba lograr. Un análisis de
seguimiento investigará si estos resultados de biomarcadores, además de los resultados obtenidos en el
subgrupo de pacientes con enfermedad temprana, pueden revelar información adicional.


Recomendación del Consejo Asesor Científico (CAS)
Basado en los datos publicados por BrainStorm, el CAS recomienda cautela ya que no hay evidencia
concluyente en este momento que sugiera que NurOwn brinde beneficios a las personas con ELA.
Cuando se disponga de datos de ensayos adicionales y se realicen más análisis, el CAS continuará
proporcionando actualizaciones sobre lo que la comunidad científica y médica investigue y respalde el
desarrollo de tratamientos efectivos contra la ELA/MND.

FUNDELA no asume responsabilidades por la información que contiene este comunicado. El lenguaje original de la comunicación está en Ingles, garantizamos la traducción.

 

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