Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

FUNDELA ASISTE AL WEBINAR VIRTUAL DE LA ALIANZA INTERNACIONAL DE ASOCIACIONES DE LA ELA SOBRE INNOVACIÓN EN ENSAYOS CLÍNICOS EN ELA 22 de octubre de 2020

El evento ha sido moderado por los miembros de la Alianza Sara Feldman y Nick Cole, ha contado con la intervención de los doctores Ruben van Eijk, Merit Cudkowick y Siddahartan Chandra y ha sido servido para recordarnos que, en plena pandemia por el coronavirus, la investigación para encontrar un tratamiento eficaz para la ELA no descansa.

Creemos que, este año, en relación a los ensayos clínicos sobre la ELA, no debemos hablar de innovación, sino más bien de auténtica revolución. Una revolución que incluye numerosos nuevos compuestos a probar, pero que no se queda ahí, puesto que los grandes cambios se están produciendo en los propios ensayos clínicos: las plataformas para ensayos clínicos múltiples.

Un ensayo clínico riguroso requiere un periodo de planificación e implantación inicial muy largo y costoso, para luego pasar a otro proceso también largo y costoso, que es el del reclutamiento de pacientes, que participaran en el estudio. Para cada ensayo clínico de un compuesto prometedor hay que volver a construir todo este complejo entramado. El profesor van Eijk lo comparaba con el hotel de hielo IceHotel de Laponia que hay que volver a construir cada invierno, porque cada verano vuelve a derretirse.

Estas nuevas plataformas permiten utilizar una única estructura y procedimiento, recogidos en un protocolo maestro, que estudiara varios compuestos a la vez, reduciendo significativamente los costes y, sobre todo, los tiempos. La doctora Cudkowick estimó el ahorro de costes en un 30% y la reducción del tiempo hasta obtener los resultados en casi un 50%, lo que es una fantástica noticia para todos los pacientes (PALs).

En Europa contamos con el ensayo MND MAGNET ( NCT04302870), ensayo de la plataforma TRICALS, de la que habló el Dr. Ruben van Eijk, y SMART, que lidera la asociación británica MND Association, presentada por el Dr. Siddaharta Chandran, mientras que la Dra. Merit Cudkowick nos puso al día sobre la iniciativa estadounidense HEALY.

Las plataformas para ensayos clínicos tienen otras muchas ventajas, como se hizo patente en las distintas exposiciones.

A continuación, y generalizando, vamos a exponer algunas de las principales ventajas que aportan las plataformas pero no sin antes destacar la cantidad de recursos, asociaciones, instituciones, empresas, científicos, y profesionales de la sanidad que se han unido para hacer posibles los ensayos clínicos a través de estas plataformas, que por supuesto no podrían salir adelante sin la participación crucial de voluntarios, pacientes y familiares.

Al contar con un protocolo maestro único, las plataformas para ensayos clínicos permiten ampliar los criterios de admisión a la vez que se reduce el tamaño de los grupos de control, de forma que más personas con ELA pueden participar en los ensayos y un mayor número de ellas recibirán el medicamento en lugar del placebo.

El concienzudo diseño de los ensayos dirigido por un comité científico, para la selección de fármacos o moléculas a testar y de los resultados a obtener, permite centrarse en los compuestos más prometedores y avanzar según se obtengan o no los resultados marcados. Estas características propician también una colaboración más estrecha con agencias como EMA y FDA, facilitando y acelerando el proceso de aprobación y la posterior disposición de los medicamentos. Por esta razón, se hace aún más atractivo para la industria farmacéutica, que refina aún más la selección de los compuestos para su inclusión en los ensayos por parte del comité científico.

Y para ayudar a la ciencia están también los comités asesores de pacientes y familiares, que aportan claves esenciales para la funcionalidad del estudio, lo que a su vez se traducirá en mayores tasas de permanencia y por tanto en resultados más precisos y relevantes.

Por último, la implantación de estas plataformas acelera el desarrollo de una nueva clase de expertos en el diseño e implantación de ensayos, entrando así en un proceso de aprendizaje y mejora constante, como ya ocurre con el estudio de otras enfermedades, como el cáncer.

Todo son buenas noticias para los PALs y para toda la comunidad de la ELA en un momento en que es muy necesario contar con ellas. En plena pandemia, la investigación de la ELA no se para.

FUNDELA mantiene su compromiso con los pacientes/familiares y con toda la comunidad científica y sanitaria para continuar apoyando la investigación de esta enfermedad, hasta encontrar una cura.

Para obtener información adicional sobre cada una de estas plataformas, incluyendo el estado actual de los proyectos y de sus procesos de reclutamiento, recomendamos visitar sus respectivas páginas web:

MAGNET: https://www.tricals.org/trials/magnet/

SMART: https://www.mnd-smart.org/

HEALY: https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/platform-trial

Cómo colaborar

Con tu ayuda podremos seguir luchando contra la ELA y mejorando la calidad de vida de los afectados y de sus familias.