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ALEXION INICIARÁ UN ENSAYO EN FASE 3 DE ULTOMIRIS PARA PACIENTES FAMILIARES Y ESPORÁDICOS DE ELA
El pasado 30 de marzo, Alexion Pharmaceuticals comenzó a reclutar pacientes para su ensayo clínico en fase 3 clave para probar Ultomiris (ravulizumab), un inhibidor del sistema del complemento en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
El sistema del complemento es un conjunto de más de 20 proteínas sanguíneas que interaccionan entre sí de modo regulado formando una cascada enzimática, permitiendo una amplificación de la respuesta inflamatoria, proceso íntimamente relacionado con la ELA. Ultomiris actúa uniéndose e inhibiendo la actividad de una de esas 20 proteínas, la convertasa C5, evitando la sobreactivación del sistema del complemento y por lo tanto de la repuesta inflamatoria.
CHAMPION-ALS es un ensayo clínico fundamental que se espera que determine si Ultomiris previene la progresión de la enfermedad, lo que podría llevar a su aprobación para esta indicación. Se espera que se recluten 350 pacientes con ELA familiar o esporádica.
Este tratamiento está aprobado en los EEUU para dos trastornos sanguíneos graves: la hemoglobinuria paroxística nocturna y el síndrome urémico hemolítico atípico, causados por un sistema del complemento anormal, y todo apunta a un potencial beneficio en pacientes con ELA, ya que las proteínas del sistema del complemento han sido relacionadas con la aparición y progresión de los síntomas motores en la enfermedad.
Según los datos preclínicos y el papel importante que se sabe que juega la activación del complemento en otras enfermedades neuromusculares, los investigadores piensan que Ultomiris tiene el potencial de inhibir el daño mediado por el sistema del complemento en personas con ELA, lo que puede retrasar la progresión de la enfermedad
El ensayo incluirá a personas cuyos primeros síntomas motores se inicien dentro de los tres años anteriores al reclutamiento, con un porcentaje de capacidad vital lenta (una medida estándar de la función respiratoria) de al menos el 65%, sin dependencia de soporte ventilatorio.
Participarán aproximadamente 90 centros de América del Norte, Europa y Asia-Pacífico, y serán asignados aleatoriamente con Ultomiris o un placebo en una proporción de 2: 1 (por cada paciente que reciba un placebo, dos recibirán Ultomiris). En España se están reclutando en 7 centros: Hospital San Rafael (Madrid), Hospital Bellvitge, Hospital Vall’Hebron, Hospital de la Santa Creu/Sant Pau (Barcelona), Hospital Basurto (Bilbao), Hospital La Fe (Valencia), Hospital Reina Sofía (Córdoba).
El tratamiento se administrará por vía intravenosa cada 8 semanas durante un total de 50 semanas, después de las cuales todos los pacientes recibirán Ultomiris en una fase de extensión abierta de 2 años. A los pacientes se les permitirá continuar recibiendo su tratamiento estándar para la ELA.
El objetivo principal de CHAMPION-ALS es determinar los cambios en la Escala Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R) dentro del período de estudio. Los objetivos secundarios incluyen el tiempo que los pacientes viven sin necesidad de asistencia de ventilación, capacidad respiratoria, fuerza muscular y niveles de cadena ligera de neurofilamentos (marcador de la gravedad de la enfermedad).
Dada la gran necesidad de tratamientos nuevos y mejorados para la ELA, la farmacéutica se ha comprometido a avanzar en este programa clínico a la mayor brevedad posible.