¿Qué es la investigación preclínica y por qué es tan importante?
Ref.: https://www.als.net/news/what-is-preclinical-research/
Video: https://www.youtube.com/watch?v=QxeMFZL7Vrw
La investigación preclínica es un término referido a cualquier investigación sobre un fármaco o tratamiento para una enfermedad llevado a cabo antes de su prueba en humanos. Esto abarca desde experimentos para investigar las causas de la enfermedad hasta la prueba de posibles tratamientos en animales. A través de este proceso, los investigadores reducen los posibles candidatos desde un número casi infinito de compuestos terapéuticos a unos pocos fármacos para la prueba clínica.
¿Por qué es importante la investigación preclínica?
Es extremadamente importante que cualquier tratamiento que llegue a un ensayo en humanos sea examinado por una investigación preclínica de calidad. Los ensayos clínicos en humanos a menudo requieren una gran cantidad de tiempo y dinero. Sin embargo, lo que es más importante, también requieren un gran compromiso por parte de sus participantes. Aquellos que se ofrecen como voluntarios para los ensayos clínicos deben asumir desafíos que incluyen viajar a los lugares del ensayo, renunciar a otros tratamientos potenciales, soportar procedimientos a veces invasivos y enfrentar la posibilidad de recibir un placebo.
En una enfermedad 100% fatal y, a menudo, de rápido progreso como la ELA, los participantes también deben invertir buena parte de su limitado tiempo para participar en los ensayos. Por lo tanto, cualquier medicamento que llegue a un ensayo en humanos debe tener una buena razón para estar allí: evidencia sólida y bien investigada de que tiene el potencial de eficacia en humanos. En todas las enfermedades, menos del 10% de los medicamentos que ingresan a los ensayos clínicos tienen éxito y reciben aprobación. Sin embargo, una buena investigación preclínica debe garantizar que aquellos que lleguen a los ensayos en humanos tengan la mejor oportunidad de éxito y descartar aquellos que se puedan determinar que no tendrán éxito.
Comprender los cuatro pasos de la investigación preclínica
La investigación preclínica generalmente se divide en cuatro fases: investigación básica, descubrimiento de fármacos, optimización principal y estudios de habilitación de nuevos fármacos en investigación (IND).
La investigación básica abarca cualquier estudio realizado por instituciones, compañías farmacéuticas y demás expertos para comprender la biología subyacente de una enfermedad y cómo puede ser tratada. Aquí es a menudo donde los científicos descubren los objetivos de los medicamentos: las rutas biológicas que luego intentarán modificar con medicamentos para tratar la enfermedad. Luego viene la fase de descubrimiento de fármacos, en la que los investigadores comienzan a probar compuestos similares a fármacos que creen que podrían afectar a las dianas farmacológicas descubiertas durante la investigación básica. Estos experimentos a menudo se realizan probando cientos o incluso miles de compuestos en modelos celulares de una enfermedad.
Los compuestos que se muestran prometedores en estas pruebas se conocen como "éxitos". Los resultados más prometedores se trasladarán a pruebas en modelos animales de una enfermedad, más comúnmente ratones, pero también otros como peces o moscas de la fruta. Estas pruebas llevan mucho más tiempo que los experimentos en modelos celulares, pero, debido a que se utilizan animales vivos en lugar de células aisladas, generalmente son más representativas de cómo un medicamento podría afectar a un ser humano.
Los medicamentos que se muestran prometedores en estas pruebas se denominan "clientes potenciales". A medida que los investigadores aprenden más sobre qué compuestos parecen funcionar bien y cuáles parecen ser ineficaces y/o dañinos, pueden modificar químicamente el compuesto para tratar de mejorar su rendimiento. A través de esta etapa del estudio, los científicos también recopilarán información sobre qué dosis son las más seguras y efectivas y construirán una estrategia de dosificación.
Los clientes potenciales con los datos preclínicos más prometedores pueden avanzar a una ronda final de pruebas de seguridad avanzadas llamadas "estudios de habilitación de nuevos fármacos en investigación (IND)". Muchos gobiernos requieren que cualquier tratamiento potencial presente datos satisfactorios de una serie de estudios que permitan abordar esta última fase antes de que los patrocinadores puedan comenzar a realizar ensayos clínicos en humanos. Durante estos estudios, los medicamentos se prueban en animales más grandes con características más parecidas a la biología humana.
Los patrocinadores también deben enviar información sobre cómo se fabricará el medicamento y describir sus planes para el ensayo clínico que planean realizar. Todo ello se revisa y si se concluye que los datos colectivos de los estudios preclínicos respaldan el avance a un ensayo, entonces el ensayo clínico puede avanzar.