Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

COMUNICADO DE FUNDELA.

COMUNICADO FUNDELA

 

Ante las informaciones publicadas estos días sobre un tratamiento de CELULAS MADRE, que podría desacelerar el avance de la esclerosis lateral amiotrofica (ELA), desde FUNDELA queremos hacer precisiones al respecto, respaldándonos en las declaraciones del comité científico de la ALIANZA INTERNACIONAL DE ASOCIACIONES DE ELA/EMN:

 

Ensayo Clínico en Fase III con Células Madre
BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn. Verano 2019

 

El laboratorio BrainStorm Cell Therapeutics,  está desarrollando una terapia que consiste en utilizar células madre mesenquimales que se convierten en células que producen factores neurotróficos. Estas células madre se inyectan en el líquido cefalorraquídeo.
Los resultados que se esperan es que estas células madre con capacidades mejoradas puedan ralentizar el avance de la degeneración de las motoneuronas y por tanto la progresión de los síntomas de la ELA.

 

En 2012, BrainStorm apareció en los medios de todo el mundo con la historia de un rabino que recuperó la capacidad de andar y de hablar tras recibir un tratamiento con células madres. Desde entonces, la creencia popular de que las células madre son agentes curativos milagrosos, ha llevado a que los ensayos clínicos de NurOwn estén entre los más populares con respecto a la experimentación terapéutica en este campo.

En 2016 se publicaron los primeros artículos revisados por expertos sobre los datos relativos a la seguridad de estos estudios, a la vez que BrainStorm finalizaba el ensayo clínico en Fase 2 en tres conocidas clínicas estadounidenses.  Tras estos ensayos, se obtuvieron una serie de datos prometedores con respecto a su seguridad y se instaló un cierto optimismo con respecto a los posibles efectos del tratamiento, aunque no existían evidencias significativas desde el punto de vista estadístico. Al día de hoy, estos datos aún no se han publicado.

En 2017 se inició el ensayo clínico en Fase 3 con 200 participantes, en seis centros en Estados Unidos seleccionados por la empresa. Ya se ha realizado el reclutamiento de más de la mitad de los participantes necesarios para este estudio. Los resultados de la fase actual de este ensayo, se publicaran como mínimo, a partir de la segunda mitad del 2020.

 

Aunque BrainStorm aparece continuamente en las noticias relativas a la ELA desde 2012, en los últimos meses la visibilidad de cara al público de esta compañía y de su tratamiento ha vuelto a repuntar. En primer lugar, porque en febrero de 2019 BrainStorm decidió ofrecer el tratamiento con NurOwn de forma gratuita en Estados Unidos al Sr. Matt Bellina, a través del derecho legal conocido como "Right to Try". Desde su tratamiento, este paciente ha ido publicando vídeos con la mejora de sus síntomas en los medios sociales. Otros pacientes de forma individual, han informado en las redes sociales sobre efectos positivos unos y otros no haber experimentado efectos notorios, achacándolo a haber recibido placebo. Los ensayos son doble ciego, lo que quiere decir que ni los investigadores ni los participantes saben si están recibiendo el tratamiento activo o placebo.

 

En marzo de 2019, BrainStorm anunció el lanzamiento de un programa de exención de gastos de hospital en Israel, en el que 13 personas con ELA recibirán el tratamiento con NurOwn, de las cuales 8, que son ciudadanos israelíes lo harán de forma gratuita y los otros cinco pacientes internacionales recibirán el tratamiento a un coste no publicado.

 

Recomendación
No sabemos en la actualidad si este tratamiento está funcionando, las publicaciones son escasas, sobre si el tratamiento es eficaz con plena certeza. No existen artículos revisados por expertos en ELA, sobre los resultados del ensayo clínico en Fase 2, y los estudios que han llevado a iniciar una fase 3.  Si el estudio resultase ser positivo en la Fase 3, esperamos que aporten la información necesaria sobre el proceso de ralentización en el avance de la ELA.

Desde la Alianza y su comité científico, mantenemos las esperanzas de que realmente funcione, al igual que con el resto de terapias que se están probando en estos momentos. Pese a que el proceso de desarrollo no ha sido precisamente el mejor en cuanto a la transmisión de la información, basándose en evidencias anecdóticas de las personas involucradas en los ensayos y en los efectos comunicados por los propios participantes, la comunidad científica, mantiene una actitud de moderado optimismo.
Con respecto a la Fase 3, esperamos que la actitud de BrainStorm, sea lo más científica posible, manteniendo la esperanza con objetividad y evitando el desengaño de los pacientes.

 

Información adicional

La comunidad de ELA ha vivido múltiples ejemplos de ensayos clínicos en Fase 2 prometedores que no han mantenido su consistencia en los estudios de Fase 3, con la participación de más pacientes.  Un conocido ejemplo lo encontramos en el ensayo clínico dexpramipexole, de Biogen Idec, en 2012, cuando se crearon grandes ilusiones con respecto a sus posibilidades, para luego salir negativo en la Fase 3. Por lo tanto, recomendamos encarecidamente la máxima prudencia a la hora de sobre interpretar los datos actuales antes de finalizar los estudios adecuados.

Es más, ya hemos visto que en la ELA debemos ser precavidos cuando una o varias personas hablan de posibles efectos positivos. Recientemente hemos sido testigos de casos de varias personas que hablaban de su mejora tras recibir tratamientos con edaravone/Radicava, y al final la realidad de la enfermedad acaba imponiéndose. Otro ejemplo sería la del rabino de la noticia de 2012 que hemos mencionado antes, que falleció de ELA en 2016. Con esto no queremos decir que el tratamiento de BrainStorm no pueda ralentizar el avance de la enfermedad, sólo que debemos mantener la precaución con estos mensajes pocos científicos y personales.

 

El consejo asesor de FUNDELA y comité científico de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA, continuarán con el seguimiento de BrainStorm, informando sobre las actualizaciones en este ensayo.

 

Referencia:

Consejo asesor de FUNDELA

https://www.fundela.es/fundela/integrantes/

https://www.fundela.es/documentacion/boletines/
Comité Científico de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA/EMN
https://www.alsmndalliance.org/about-us/scientific-advisory-council/

Asociación Argentina de ELA

https://www.youtube.com/watch?v=k8czjir6LWs&feature=youtu.be

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