Amylyx Pharmaceuticals anuncia la aprobación por parte de Health Canadá de ALBRIOZA™ para el tratamiento de la ELA

20/06/2022 7:14:40

Ref.:https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-health-canada-
approval-of-albriozatm-for-the-treatment-of-als

  • La decisión de Health Canada (agencia gubernamental canadiense de salud) supone la primera
    aprobación regulatoria global de Amylyx y la primera nueva terapia para la ELA aprobada en
    Canadá desde 2018.
  • ALBRIOZA (también conocido como AMX0035) es una terapia combinada oral de dosis fija que
    puede reducir la muerte de neuronas como terapia independiente o como complemento a
    tratamientos existentes.
  • En un ensayo clínico, ALBRIOZA redujo significativamente la progresión de la enfermedad y la
    pérdida del deterioro funcional en personas con ELA.
  • Los datos detallados del ensayo clínico CENTAUR se publicaron en New England Journal of
    Medicine, Muscle & Nerve y Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.


La compañía farmacéutica Amylyx anunció el pasado 13 de junio que Health Canada aprobó
ALBRIOZA™ (fenilbutirato de sodio y ursodoxicoltaurina), con condiciones, para el tratamiento de
la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los datos clínicos demostraron un beneficio estadística y
clínicamente significativos en los resultados funcionales para las personas con ELA que toman
ALBRIOZA (también conocido como AMX0035) en comparación con las personas tratadas con
placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se complementa a los tratamientos
existentes para la ELA. Esta decisión marca la primera aprobación de comercialización de
ALBRIOZA emitida a Amylyx en todo el mundo.
“Durante casi una década, nos hemos comprometido a crear momentos significativos para las
personas que viven con ELA y sus familias. Estamos entusiasmados con la decisión de Health
Canada de aprobar ALBRIOZA con condiciones. ALBRIOZA es una terapia que demostró en nuestro
ensayo CENTAUR un impacto estadísticamente significativo y clínicamente significativo en la
función, sola o además de las terapias existentes para la ELA. Estamos agradecidos con las
personas que participaron en nuestros ensayos clínicos, sus familias, los investigadores y la
comunidad de ELA por ayudarnos a lograr este hito”, dijeron Justin Klee y Joshua Cohen,
codirectores ejecutivos y cofundadores de Amylyx.
La ELA es un trastorno neurodegenerativo implacablemente progresivo y fatal causado por la
muerte de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Esta pérdida conduce al
deterioro de la función muscular, la incapacidad de moverse y hablar, la parálisis respiratoria y,
finalmente, la muerte. La gran mayoría de las personas con ELA (>90 %) tienen una enfermedad
esporádica y no muestran antecedentes familiares claros. Aproximadamente 3 000 canadienses
viven actualmente con ELA (casi 4 000 en el caso de España), y la expectativa de vida promedio
desde el inicio de los síntomas es de dos a cinco años. Aproximadamente 1 000 personas mueren
de ELA en Canadá cada año, con una cantidad similar de diagnósticos anualmente.
“Siempre he tenido un amor por la vida y una pasión por la defensa global. Gracias a las nuevas
innovaciones en el tratamiento y la atención de la ELA, he podido continuar con mi trabajo de
promoción de nuevas opciones de tratamiento para la comunidad de la ELA”, dijo Norman
MacIsaac, que vive con ELA desde 2014. “Las nuevas terapias como ALBRIOZA son fundamentales

para ayudarme a mí y a otros a tener una vida más plena. La capacidad de vivir de forma más
independiente durante más tiempo es increíblemente significativa”.
“Durante más de 30 años, he estado involucrado en el cuidado de personas que viven con ELA, y
hemos tenido grandes avances en la investigación y se ha progresado mucho en el desarrollo de
fármacos. La aprobación de ALBRIOZA es un testimonio de este progreso”, dijo Angela Genge,
directora del Centro Global de Excelencia de ELA en el Instituto Neurológico de Montreal. “Las
nuevas opciones de tratamiento que pueden retrasar la progresión de la enfermedad son
fundamentales para que las personas que viven con ELA tengan más tiempo mientras trabajamos
para encontrar una cura”.
La aprobación de ALBRIOZA fue autorizada bajo la política de Notificación de Cumplimiento de
Condiciones de Health Canada. Una de las condiciones de la aprobación es la provisión de datos
del ensayo PHOENIX de Fase 3 en curso. Otras condiciones incluyen estudios adicionales
planificados o en curso. Amylyx anticipa los resultados principales del ensayo PHOENIX en 2024.
La aprobación de ALBRIOZA se basa en los datos de CENTAUR, un ensayo clínico multicéntrico de
fase 2 con 137 participantes con ELA que abarca una fase aleatoria controlada con placebo de 6
meses y una fase abierta de seguimiento a largo plazo, que demostró que los participantes
tratados con ALBRIOZA obtuvieron, en promedio, 2,32 puntos más en la Escala de Calificación
Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R) durante un período de 24
semanas. Los datos detallados de CENTAUR se publicaron en el New England Journal of Medicine,
Muscle & Nerve y en el Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
“Estamos encantados de que esta aprobación de Health Canada represente un avance en las
opciones de tratamiento disponibles para las personas que viven con ELA, pero aún queda mucho
trabajo por hacer”, dijo Tammy Moore, directora ejecutiva de la Sociedad ELA de Canadá. “La ELA
es una enfermedad devastadora y puede moverse con una rapidez asombrosa. Es increíblemente
importante que todos los canadienses en todo el país puedan beneficiarse de estas y otras
innovaciones por venir, tan pronto como sea posible tras la aprobación regulatoria. Tenemos la
esperanza de que los responsables de la toma de decisiones a lo largo del proceso de reembolso y
acceso a los medicamentos trabajen de manera expeditiva para brindar acceso oportuno y
equitativo a todos los canadienses que puedan beneficiarse. Simplemente no hay tiempo que
perder con esta enfermedad”.
“La aprobación por parte de Health Canada, la primera para Amylyx a nivel mundial, es un hito
importante y un primer paso”, dijo Chris Aiello, Gerente General y Jefe de Canadá en Amylyx.
“Anticipamos que ALBRIOZA estará disponible comercialmente en Canadá dentro de las próximas
seis semanas. Estamos preparados para trabajar con la Alianza Farmacéutica pancanadiense
(pCPA) y los gobiernos federales, provinciales y territoriales para negociar la inclusión de
ALBRIOZA de manera expedita, de modo que los canadienses elegibles que viven con ELA puedan
obtener acceso de la manera más rápida y eficiente posible”.
Como parte del compromiso continuo de Amylyx con la comunidad de ELA, el Programa de Apoyo
del Equipo de Atención de Amylyx (ACT) brinda orientación con los seguros, coordinación de
tratamientos y apoyo educativo para las personas que viven con ELA a las que se les ha recetado
ALBRIOZA y sus cuidadores. La elegibilidad y la inscripción en el Programa de Apoyo de ACT se
pueden discutir con los profesionales de la salud que recetan el medicamento.

Revisiones de aplicaciones de marketing y actualización clínica
AMX0035 recibió una revisión prioritaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA)
de los EE.UU. y se le asignó una fecha de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos
Recetados del 29 de septiembre de 2022. Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha
validado el envío de la solicitud de autorización de comercialización de AMX0035 para el
tratamiento de la ELA en Europa y está bajo revisión. Se está llevando a cabo un ensayo de fase 3
PHOENIX (NCT05021536) aleatorizado, controlado con placebo, de 48 semanas de duración de
AMX0035 en más de 65 centros en los EE.UU. y Europa.
Acerca del ensayo CENTAUR
CENTAUR fue un ensayo clínico multicéntrico de fase 2 con 137 personas con ELA que abarcó una
fase aleatoria controlada con placebo de 6 meses y una fase abierta de seguimiento a largo plazo.
El ensayo cumplió con su principal criterio de valoración de eficacia de reducir el deterioro
funcional según lo medido por la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral
Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R).
En general, las tasas informadas de eventos adversos e interrupciones fueron similares entre los
grupos que recibieron AMX0035 y placebo durante la fase aleatoria de 24 semanas; sin embargo,
los eventos gastrointestinales ocurrieron con mayor frecuencia (≥ 2%) en el grupo AMX0035. Los
datos detallados de seguridad y eficacia funcional de CENTAUR se publicaron en el New England
Journal of Medicine. Los datos de análisis adicionales del ensayo CENTAUR se publicaron en
Muscle & Nerve en 2020 y 2022, y en Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry en 2022.

Acerca de ALBRIOZA™
ALBRIOZA™ (fenilbutirato de sodio y taurursodiol) es un medicamento oral de dosis fija aprobado
con condiciones para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Canadá. La combinación de
fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se
supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la
disfunción mitocondrial. ALBRIOZA está siendo explorado para el tratamiento potencial de otras
enfermedades neurodegenerativas.
Declaraciones prospectivas
Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa con respecto a asuntos que no son
hechos históricos son "declaraciones prospectivas". Debido a que dichas declaraciones están
sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los
expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones incluyen, pero
no se limitan a, declaraciones sobre la posible aprobación de AMX0035 para el tratamiento de la
ELA en países distintos de Canadá; el potencial de AMX0035 como tratamiento para la ELA; la
aceptación potencial del mercado y la oportunidad de mercado para ALBRIOZA™; la capacidad de
la empresa para realizar un ensayo de confirmación de AMX0035 como tratamiento para la ELA; la
capacidad de la Compañía para hacer que ALBRIOZA esté disponible comercialmente en Canadá,

así como el acceso y cobertura para ALBRIOZA; y expectativas con respecto a nuestra estrategia a
largo plazo. Todas las declaraciones a futuro en esta declaración se basan en las expectativas
actuales de la gerencia sobre eventos futuros y están sujetas a una serie de riesgos e
incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran material y adversamente de
los establecidos o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Los riesgos que contribuyen a la
naturaleza incierta de las declaraciones prospectivas incluyen: el éxito, el costo y el momento de
las actividades de desarrollo del programa de Amylyx, la capacidad de Amylyx para lanzar con
éxito ALBRIOZA en Canadá, la capacidad de Amylyx para ejecutar su estrategia comercial y
regulatoria, desarrollos regulatorios, expectativas con respecto al momento de la revisión de FDA
y EMA de AMX0035 para el tratamiento de la ELA, la capacidad de Amylyx para financiar
operaciones y el impacto que la actual pandemia de COVID-19 tendrá en las operaciones de
Amylyx, así como los riesgos e incertidumbres establecidas en las presentaciones de la Comisión
de Bolsa y Valores de los Estados Unidos (SEC) de Amylyx, incluido el Informe anual de Amylyx en
el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2021, y las presentaciones
posteriores ante la SEC. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de
prensa se refieren únicamente a la fecha en que se realizaron. Amylyx no asume ninguna
obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar eventos que ocurran o circunstancias
que existan después de la fecha en que se realizaron.