Avicenna Biosciences obtiene una patente estadounidense para nuevos compuestos que pueden utilizarse en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas
La empresa desarrolladora de medicamentos Avicenna Biosciences ha recibido su primera patente para una nueva clase de compuestos diseñados para inhibir proteínas clave en el cuerpo llamadas ROCK1 y ROCK2. Estas proteínas están asociadas con procesos celulares que pueden desempeñar un papel en enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y el Parkinson. Gracias a esta patente, Avicenna tiene derechos exclusivos para desarrollar medicamentos basados en estos compuestos y utilizarlos para tratar esta enfermedad.
Las proteínas ROCK1 y ROCK2 actúan como reguladoras dentro de las células, controlando aspectos como su forma, movimiento y otras funciones esenciales. Sin embargo, investigaciones recientes han descubierto que también pueden tener efectos negativos en el sistema nervioso. Por ejemplo, pueden dificultar la regeneración de las neuronas y aumentar la inflamación, lo que puede contribuir al daño en enfermedades neurodegenerativas como la ELA. Bloquear la actividad de estas proteínas con inhibidores específicos puede ayudar a proteger las neuronas, reducir la inflamación y, en general, ralentizar la progresión de estas enfermedades.
Uno de los tratamientos más prometedores de Avicenna contra la ELA es un compuesto llamado Bravyl, que ha demostrado ser efectivo en reducir la cadena ligera de neurofilamentos (NfL). Este biomarcador es un indicador del daño a las células nerviosas, y su disminución sugiere que el tratamiento puede estar ralentizando el progreso de la enfermedad.
Otro compuesto en desarrollo, llamado AV-016, ha mostrado resultados positivos en modelos animales de ELA, proporcionando el mayor beneficio terapéutico observado hasta ahora en este tipo de investigaciones.
El gran desafío en el desarrollo de medicamentos para enfermedades del sistema nervioso central es lograr que los compuestos atraviesen la barrera hematoencefálica. Esta barrera natural protege al cerebro, pero también dificulta que los medicamentos lleguen a las áreas afectadas. Avicenna ha utilizado tecnología avanzada de aprendizaje automático para diseñar moléculas que puedan atravesar esta barrera de manera efectiva. Gracias a este enfoque, Avicenna ha desarrollado los primeros inhibidores de ROCK que pueden administrarse por vía oral y llegar al sistema nervioso central.
Próximos pasos
Avicenna está realizando estudios preclínicos con AV-016 y espera obtener la aprobación de las autoridades sanitarias de Estados Unidos para iniciar ensayos clínicos en humanos. Paralelamente, también están avanzando con otro inhibidor, AVI-009, que ha mostrado resultados prometedores en modelos animales de Parkinson. Se espera que los ensayos clínicos en humanos para este compuesto comiencen el próximo año.
Estos avances representan una esperanza importante para las personas que viven con enfermedades neurodegenerativas, ya que podrían ofrecer nuevas opciones terapéuticas que antes no estaban disponibles.