Ensayo HEALEY totalmente inscrito para 2 regímenes; Datos esperados para mediados de 2022

21/12/2021 7:39:38

Ref.: https://alsnewstoday.com/news-posts/2021/11/16/healey-trial-fully-enrolled-2-regimens-top-line-data-expected-mid-
2022/?utm_medium=desktop-push-notification&utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal


El ensayo de la plataforma “HEALEY ALS”, primer estudio que prueba varios candidatos a terapia contra la esclerosis lateral
amiotrófica (ELA) simultáneamente, ha completado la inscripción para al menos dos de sus tres primeros regímenes.
Estos incluyen CNM-Au8 de Clene Nanomedicine (NCT04414345) y verdiperstat de Biohaven Pharmaceuticals (NCT04436510). El
estado de reclutamiento para el otro sector inicial del ensayo, zilucoplan de UCB (NCT04436497), sigue sin estar claro, pero los tres
regímenes alcanzaron el 50% de su inscripción objetivo en marzo.
La pridopidina, desarrollada por Prilenia Therapeutics, se agregó más tarde como cuarto brazo del ensayo (NCT04615923),
inscribiendo a su primer paciente en enero, mientras que el SLS-005 (trehalosa) de Seelos Therapeutics se aprobó como el quinto
régimen en septiembre y su estado de reclutamiento es desconocido.
La evaluación simultánea de múltiples terapias potenciales está destinada a acelerar la identificación y el desarrollo de aquellas que
se postulan como más prometedoras, al tiempo que se reducen los costos.
Este tipo de ensayos son fundamentales en la presentación de informes de resultados, allanando el camino para continuar con una
investigación innovadora y encontrar tratamientos que salven vidas para las personas con ELA.


CNM-Au8
Según Robert Glanzman, director médico de Clene, el impulso del metabolismo energético celular gracias a CNM-Au8 podría
mejorar los resultados de los pacientes con ELA que actualmente tienen pocas opciones de tratamiento.
Se esperan resultados de primera línea respecto a CNM-Au8 en la segunda mitad de 2022, y si fueran positivos, Clene planea
usarlos poco después para presentar una solicitud ante la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) buscando su
aprobación como terapia contra la ELA.


Verdiperstat
Los investigadores también anticipan datos de primera línea sobre verdiperstat para mediados de 2022 y, si son positivos, se espera
que los datos respalden la presentación de una solicitud reguladora ante la FDA.


Plataforma HEALEY
En cada brazo del ensayo de la plataforma HEALEY (NCT04297683), se asignan al azar 160 participantes para recibir la terapia
experimental (120 pacientes) o un placebo (40 pacientes) durante 24 semanas (aproximadamente seis meses). Para fortalecer los
datos del ensayo, el grupo de placebo se compartirá entre regímenes.
El objetivo principal del estudio es evaluar los cambios en la gravedad de la ELA en los pacientes a lo largo del tiempo, según lo
establecido por la “Escala de Calificación Funcional de la ELA Revisada” (ALSFRS-R). Los objetivos secundarios incluyen cambios en
la función respiratoria, la fuerza muscular y la supervivencia.
Con un reclutamiento inicial de pacientes en más de 50 centros de los EE.UU., HEALEY está diseñado para agregar más centros
clínicos, participantes y candidatos a tratamiento hasta que se descubra una cura para la ELA. Esta plataforma nos acerca a posibles
nuevas opciones de tratamiento contra la ELA.


¿Cómo funcionan?
CNM-Au8 es una suspensión líquida oral de nanocristales de oro puro diseñada para aumentar la producción energética, mientras
protege a las células contra el estrés oxidativo (desequilibrio entre la producción de radicales libres dañinos y la capacidad de las
células para eliminarlos).
Verdiperstat es una molécula administrada por vía oral que actúa bloqueando la mieloperoxidasa, una enzima que se cree que
aumenta el estrés oxidativo y los niveles de inflamación en el cerebro y la médula espinal.
Dado que los problemas en las mitocondrias, el estrés oxidativo y la inflamación se han asociado con la ELA, las terapias, que han
demostrado llegar al cerebro, podrían ayudar a prevenir la muerte de las células nerviosas y retrasar la progresión de la
enfermedad.
Los resultados de primera línea anunciados recientemente del ensayo clínico de fase 2 RESCUE-ALS (NCT04098406) mostraron que
CNM-Au8 no podía prevenir la pérdida de neuronas motoras y el deterioro de la función pulmonar en adultos con ELA temprana.
Sin embargo, la terapia ralentizó significativamente la progresión de la enfermedad y mejoró la calidad de vida en relación con el
placebo, al tiempo que mostró potencial para mejorar la supervivencia a largo plazo. También se observaron beneficios
significativos en medidas secundarias y exploratorias adicionales en ciertos grupos de pacientes.
Los pacientes con ELA que viven en los EE.UU. que no son elegibles para inscribirse en HEALEY pueden obtener acceso temprano a
CNM-Au8 a través de un programa de acceso ampliado lanzado en septiembre por Clene y su subsidiaria Clene Nanomedicine.