Ensayo PHOENIX Patrocinado por Amylyx Pharmaceuticals para personas con ELA

11/07/2022 7:14:08

Amylyx Pharmaceuticals está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 3 para
determinar la seguridad y eficacia de su fármaco en investigación "AMX0035" para el
tratamiento de la ELA (esclerosis lateral amiotrófica). Este ensayo se conoce como el
ensayo PHOENIX y se lleva a cabo en varios centros en España.

Si está interesado en participar en este ensayo, le aconsejamos que lo consulte con su
médico o que se ponga en contacto con TRICALS a través de info@tricals.org a
Clinicaltrials@amylyx.com. TRICALS es un consorcio internacional de ensayos clínicos que
colabora con Amylyx en el ensayo PHOENIX. 

Acerca de PHOENIX
El ensayo de fase 3 PHOENIX investiga la eficacia y la seguridad de AMX0035, un
medicamento en fase de investigación. El AMX0035 consiste en una combinación de dos
moléculas: el ácido ursodoxicoltaurina (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas han
demostrado ser seguras y bien toleradas en personas con ELA. Se cree que la combinación
de los dos fármacos reduce la muerte de las células nerviosas en los afectados de ELA.
PHOENIX es un ensayo doble ciego, aleatorio y controlado con placebo de 48 semanas de
duración. Esto significa que el efecto de AMX0035 se compara con el efecto de un placebo.
Un placebo es una sustancia sin ningún ingrediente activo, un "medicamento falso". Los
participantes serán asignados al azar para recibir AMX0035 o placebo. Tienen un 60% de
probabilidades de recibir AMX0035 y un 40% de probabilidades de recibir placebo. Ni el
participante ni el equipo del estudio serán informados de en qué grupo ha sido colocado el
participante hasta que haya finalizado el estudio.
El fármaco del estudio y el placebo pueden disolverse en agua e ingerirse como bebida. Si
tiene una sonda de gastrostomía o nasogástrica (de alimentación), el fármaco del estudio
puede administrarse a través de la sonda de alimentación. Esto significa que los
participantes pueden tomar el medicamento en investigación en casa. El periodo de
tratamiento en el estudio es de 48 semanas.


¿Quién puede participar?
Los principales criterios para participar en este estudio son:

  • Estar diagnosticado de ELA
  • Estar dentro de los 24 meses de la aparición de los síntomas de debilidad
  • Su función pulmonar no está gravemente deteriorada y no necesita un ventilador
    permanente
  • No debe estar embarazada ni en periodo de lactancia durante toda la duración del
    estudio y estar dispuesta a utilizar métodos anticonceptivos
  • Si tiene o considera ponerse un marcapasos diafragmático durante el estudio, su
    participación no será posible.
  • Puede estar utilizando riluzol, sin embargo, debe estar en una dosis estable durante
    al menos 30 días antes de la participación

Puede continuar su tratamiento con riluzol durante toda la duración del estudio.
Durante un período de 1 año mientras participe en este estudio, deberá visitar el centro de
investigación aproximadamente 6 veces para someterse a exámenes. También se pondrán
en contacto con usted unas 9 veces por teléfono o videollamada.


¿Cómo puedo inscribirme? 
¿Está interesado en participar? Si cumple los criterios anteriores y si vive en España, le
recomendamos que comente su interés en participar en este ensayo con su médico tratante.
Puede visitar https://www.amylyxalstrial.com/ y también contactar con info@tricals.org o
Clinicaltrials@amylyx.com para obtener más información y asesoramiento. 
Los siguientes centros españoles participan actualmente en el ensayo PHOENIX:

  • Hospital de Bellvitge (Barcelona)
  • Hospital del Mar (Barcelona)
  • Hospital San Rafael (Madrid)
  • Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia)
  • Hospital Universitario Basurto (Bilbao)

A cerca de TRICALS
En Europa, TRICALS colabora con Amylyx en el ensayo PHOENIX. TRICALS (The
Treatment and Research Initiative to Cure ALS) es un consorcio europeo que se
compromete a encontrar cuanto antes mejores tratamientos para los enfermos de ELA. Para
ello, TRICALS establece e innova ensayos clínicos sobre la ELA, a menudo junto con
empresas farmacéuticas. Estos ensayos están diseñados para disminuir las posibilidades de
que el participante reciba un tratamiento placebo y para identificar rápidamente los efectos
del tratamiento. Para lograr sus objetivos, TRICALS trabaja en estrecha colaboración con
personas con ELA y fundaciones de ELA. Sólo juntos podemos convertir la ELA en una
enfermedad tratable y mejorar la calidad de vida. Para más información, visite
www.tricals.org.