ENSAYOS CLINICOS EN CENTROS ESPAÑOLES - 2022

Los diferentes Comités de Ética en Investigación Clínica y la Agencia Española del
Medicamento y Productos Sanitarios aprobaron y autorizado los siguientes ensayos clínicos a
en España en 2021-2022:

• Ensayo ADORE, fase III, con la molécula edaravone oral. Puede ayudar a prevenir el
  estrés oxidativo
  
• Ensayo PHOENIX, fase III con el compuesto AMX0035 (fenilbutarato+tauroursodiol).
  Desarrollado por Amylyx Pharmaceuticals, consta de dos compuestos: ácido
  ursodoxicoltaurina (TUDCA) y fenilbutirato de sodio. La combinación de los dos
  medicamentos podría reducir la muerte de las células nerviosas en las personas que
  padecen ELA.
  
• Ensayo AB19001, fase III, con la molécula masitinib. Es un inhibidor oral de la tirosina
  quinasa capaz de detener la proliferación de macrófagos y mastocitos, al mismo
  tiempo que estimula su apoptosis (muerte celular), lo que reduce la respuesta
  neuroinflamatoria.
  
• Ensayo COURAGE, fase III, con la molécula reldesemtiv. Es un activador rápido de la
  troponina (una de las proteínas encargadas de la contracción muscular) del músculo
  esquelético diseñado para aumentar la respuesta de los músculos a las señales
  nerviosas débiles. Se espera que esto frene la debilidad muscular progresiva que se
  observa en la ELA y otras enfermedades neuromusculares.

Los cuatro son ensayos internacionales en los que participan varios centros españoles. Son
ensayos en fase III, esto es, evalúan la seguridad y eficacia de esas moléculas y compuesto, y si
sus resultados demuestran un beneficio retrasando potencialmente la progresión de la
enfermedad, pueden ser definitivos para la aprobación sanitaria y la comercialización del
fármaco.

¿TENGO DERECHO A PARTICIPAR EN UN ENSAYO?

Un ensayo clínico no es una prestación del Sistema Nacional de Salud, es un estudio
experimental de una empresa farmacéutica privada que lo acuerda contractualmente con
investigadores y centros específicamente capacitados para realizarlo. El estudio tiene un
protocolo internacional, igual para todos los investigadores y centros participantes, que limita
la participación a pacientes que cumplan unos criterios específicos de inclusión y no tengan
ninguno de exclusión, establecidos por sus comités conductores internacionales, para que se
obtengan unos resultados validos estadísticamente y sepamos si ese posible fármaco es
beneficioso o no. Los criterios pueden excluir a pacientes con características específicas o
enfermedades concomitantes que puedan interferir en el desarrollo del ensayo o en los
resultados de este. Según los requerimientos de visitas del ensayo pueden ser excluidos
pacientes que residan muy lejos del centro participante y en riesgo de que el curso de la
enfermedad o la situación social les pueda impedir cumplir con las visitas requeridas. Por ello,
no se permite en ningún caso la inclusión de pacientes residentes fuera del país.

¿DEBO PAGAR POR PARTICIPAR EN ESTUDIO EXPERIMENTAL DE UNA EMRESA PRIVADA?

Todas las visitas y pruebas de un ensayo clínico serio, esto es, aprobado por los Comités de
ética e Investigación Clínica y autoridades sanitarias nacionales e internacionales pertinentes,
son gratuitas. Los gastos más habituales a tener en cuenta son los de desplazamiento al
centro, sobre todo si se vive lejos. En estos ensayos el promotor puede ofrecer ayudas para
ese gasto. Consulte con el/ la investigador/a que le atienda.

En los ensayos realizados en Unidades de hospitales públicos, si el paciente reside en diferente
Comunidad Autónoma requiere las aprobaciones de las Consejerías de Salud de ambas
Comunidades, ‘canalización’ a través del registro de cohesión Sifco. Si el ensayo se realiza en
Unidad de hospital privado, cualquier paciente solo requiere solicitar por mail su participación.

CENTROS E INVESTIGADORES ESPAÑOLES CON ENSAYOS CLÍNICOS EN E.L.A.

• Hospital La Paz-Carlos III de Madrid, Dr. Javier Mascias: AB19001, ADORE
• Hospital San Rafael de Madrid, Dr. Jesús S. Mora: AB19001, COURAGE, ADORE,
  PHOENIX
  
• Hospital de Bellvitge Barcelona, Dra. Mónica Povedano: AB19001, COURAGE, ADORE,
  PHOENIX
  
• Hospital La Fe de Valencia, Dr. Juan F Vázquez: AB19001, COURAGE, ADORE, PHOENIX
  
• Hospital de Basurto de Bilbao, Dr. Luis Varona: COURAGE, ADORE
  
• Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, Dra. Carmen Paradas: ADORE
  
• Hospital de Santiago de Compostela, Dr. Julio Pardo: AB19001
  
• Hospital del Mar de Barcelona, Dr. Miguel A. Rubio: PHOENIX

Los períodos de reclutamiento de estos estudios finalizaran pronto, por lo que si algún
paciente esta interesado en la participación de alguno de ellos, no duden en ponerse en
contacto con las Unidades de ELA indicados.