La aprobación europea de AMX0035 para la ELA se enfrenta a un nuevo obstáculo en su revisión
Ref.: https://alsnewstoday.com/news/european-approval-amx0035-als-faces-new-hurdle-review/
Amylyx Pharmaceuticals se enfrenta a un nuevo obstáculo, una segunda ronda de preguntas la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), en su búsqueda de la aprobación de AMX0035 como tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Europa.
Las preguntas, del Comité de Medicamentos para Uso Humano, surgen después de que la compañía mantuviese una reunión con el grupo asesor científico, en la que los expertos evalúan un medicamento específico y brindan recomendaciones para su aprobación. Sin embargo, el comité dijo que todavía había ciertas objeciones importantes sobre AMX0035 que deberían abordarse.
Amylyx ahora responderá a las preguntas y espera una opinión del comité para mediados de 2023. La EMA considerará esa opinión en su decisión sobre la posible aprobación de AMX0035.
Si bien la compañía había dicho anteriormente que esperaba una decisión de la autoridad reguladora en la primera mitad de 2023, los plazos actualizados ahora apuntan al tercer trimestre de 2023 como muy pronto.
La compañía continúa trabajando con la Agencia Europea de Medicamentos mientras revisa la solicitud de autorización de comercialización para AMX0035 y siguen enfocando sus esfuerzos para impulsar la cobertura más amplia posible para esta nueva e importante opción terapéutica.
AMX0035 es una combinación oral de dos moléculas pequeñas, ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que protegen las células nerviosas del daño inducido por el estrés celular.
El tratamiento está disponible comercialmente para tratar a personas con ELA en Canadá, bajo el nombre de Albrioza. En Estados Unidos fue aprobado en septiembre del año pasado y se comercializa como Relyvrio. Sin duda estos avances marcaron un paso importante hacia la entrega de resultados muy necesarios en las opciones de tratamiento para la comunidad de ELA
Las aprobaciones de AMX0035 en América del Norte fueron respaldadas por datos de CENTAUR (NCT03127514), un ensayo de fase 2 en el que se descubrió que la terapia ralentizaba significativamente el deterioro funcional y prolongaba la supervivencia. El ensayo enroló a 137 personas con ELA recientemente diagnosticada con progreso rápido.
Ahora, la compañía está realizando el ensayo PHOENIX Fase 3 (NCT05021536) para probar la terapia en un grupo más grande de pacientes. La inscripción se completó el mes pasado, con un total de 664 participantes que recibirán el medicamento o un placebo durante 48 semanas.
Los objetivos principales del ensayo son evaluar la seguridad de AMX0035 y los cambios en la progresión de la enfermedad, medidos con la Escala de calificación funcional del ELA revisada (ALSFRS-R). Las medidas secundarias incluyen cambios en la función pulmonar, la calidad de vida y la supervivencia.
Después de completar el ensayo, los pacientes podrán unirse a una parte de extensión de etiqueta abierta y continuar recibiendo tratamiento durante dos años más.
A principios de este año, Amylyx firmó un acuerdo exclusivo de licencia y distribución con Neopharm que, pendiente de su aprobación, haría que la empresa fuera responsable de las presentaciones regulatorias y la comercialización de AMX0035 en ciertas regiones de Medio Oriente como Israel, Gaza, Cisjordania y Palestina.
Si bien este es un gran progreso, hay que ser conscientes de que queda mucho trabajo por hacer para alcanzar el objetivo de acceso rápido y eficiente para todas las personas elegibles que viven con ELA.