La FDA afronta una reacción negativa tras requerir más datos sobre terapias experimentales contra la ELA

29/06/2021 0:45:44

Ref.: https://www.biopharmadive.com/news/amylyx-fda-als-additional-study-delay/598381/

Como muchas enfermedades que afectan al sistema nervioso, la ELA supone un difícil reto para los desarrolladores de fármacos. Son muchas las terapias prometedoras que han terminado fracasando, lo que aumentan el grado de expectación y presión sobre el próximo tratamiento potencial para que tenga éxito. Actualmente, solo se utilizan dos medicamentos para combatir la enfermedad, y ambos tienen sus limitaciones.

Entre los nuevos fármacos en desarrollo, AMX0035 (de Amylyx Pharmaceuticals) es sobre el que más atención se está poniendo. El año pasado, los resultados de un pequeño estudio mostraron que los pacientes tratados con este medicamento parecían tener una modesta mejoría en funciones esenciales como hablar, caminar y escribir en comparación con los que recibieron un placebo. El estudio también encontró que los pacientes sufrían un deterioro funcional más lento y tenían una mayor esperanza de vida tras recibir AMX0035.

Con esos resultados, la farmacéutica concluyó que existía suficiente evidencia para pedir su aprobación. En marzo, la compañía dijo que presentaría una solicitud de marketing a la agencia reguladora de medicamentos de Canadá, Health Canada, durante la primera mitad de este año. El pasado miércoles 9 de junio anunció su intención de hacer lo mismo con las agencias europeas a finales de 2021.

Pero en los EEUU, este trámite podría alargarse, ya que la Administración de Alimentos y Medicamentos americana (FDA) ha solicitado más datos de un estudio adicional controlado con placebo antes de poder enviar AMX0035 para su aprobación. Para cumplir con esta solicitud, Amylyx tiene la intención de realizar un ensayo clínico en Europa y los EEUU, y se espera que la inscripción comience entre julio y septiembre.

Los líderes de Amylyx expresaron su voluntad de trabajar con la FDA para satisfacer la solicitud de datos lo más rápido posible. Aun así, el anuncio por parte de la FDA plantea más preguntas sobre lo que se ha convertido en un caso regulatorio inusual.

A menudo, la FDA es la primera parada para las farmacéuticas que buscan comercializar sus tratamientos, especialmente cuando la empresa tiene su sede en los EEUU o ejecuta parte de sus programas clínicos allí. Sin embargo, en este caso el medicamento será presentado en Canadá y Europa mucho antes de aprobar su solicitud en los Estados Unidos.

Para grupos de pacientes como ALS Association, la demora en los EEUU refleja problemas más importantes en la FDA. En un comunicado, la asociación recriminó a la agencia el no seguir su propia guía sobre la aprobación de medicamentos y por no intentar presentar nuevos tratamientos para la ELA con tanta urgencia como sus homólogos.

Según Calaneet Balas, presidenta de la asociación, los estadounidenses que viven con ELA merecen el mismo acceso a tratamientos potencialmente beneficiosos que probablemente tendrán pronto los canadienses y europeos. A su vez han instado a la FDA la aprobación de AMX0035 lo antes posible. Hasta ahora no han obtenido respuesta.

La postura de la FDA sobre AMX0035 se produce poco después de que otro fármaco experimental contra la ELA generara controversia.

A fines del año pasado, la empresa biotecnológica neoyorquina Brainstorm Cell Therapeutics reveló que su terapia basada en células madre no cumplía con el objetivo principal de su ensayo. A pesar del fracaso, su director ejecutivo, Chaim Lebovitz, dijo que confiaba en encontrar un camino alternativo hacia la terapia.

En febrero, sin embargo, las perspectivas de aprobación parecían escasas. La FDA no consideraba que hubiera evidencia suficiente para respaldar una solicitud de marketing.

Este anuncio también fue recibido de manera negativa por parte de grupos de pacientes, quienes reprendieron a la FDA por no reconocer la urgente necesidad de nuevas terapias contra la ELA. Brainstorm aún podría enviar su tratamiento sin aportar datos adicionales, aunque las probabilidades de aprobación parecen escasas después de los comentarios de la FDA.

A raíz de estas críticas, la FDA dio el paso poco común de explicar su posición sobre la terapia de Brainstorm en un comunicado de prensa donde manifestaba que, a pesar de las esperanzas depositadas en ella, los resultados del estudio en etapa tardía dejaron claro que los datos no respaldaban el beneficio clínico propuesto para la terapia.

Desde entonces, la ALS Association ha publicado su propio manifiesto a favor de su aprobación. También, a principios de este mes, la Junta Directiva del grupo se reafirmó en su apoyo a su presidenta tras haber recibido serios ataques en las redes sociales.