La FDA aprueba el primer ensayo clínico en humanos de AKV9 en voluntarios sanos
Ref.: https://alsnewstoday.com/news/phase-1-clinical-trial-experimental-als-therapy-akv9-soon-launch/
Akava Therapeutics pronto lanzará un ensayo clínico de fase 1 para probar AKV9, su terapia en investigación contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), en personas sanas.
El ensayo se produce tras la aprobación de la solicitud de nuevo medicamento en investigación (NMI) de Akava por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (en inglés, FDA). Será el primer estudio de AKV9 en humanos y está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y propiedades farmacológicas de la terapia en dosis ascendentes únicas y múltiples.
¿Cómo actúa AKV9 en la ELA?
La mayoría de los casos de ELA se caracterizan por la acumulación tóxica de proteínas, como SOD-1 y TDP-43, así como por problemas en la función de las mitocondrias y el retículo endoplásmico (RE) dentro de las neuronas motoras. Las mitocondrias son orgánulos responsables de generar la energía de las células, y el RE es esencial para la producción, modificación y transporte de proteínas.
Algunos tratamientos pueden ayudar a controlar la enfermedad y prolongar la supervivencia unos meses. Sin embargo, no existe cura disponible para la ELA, por lo que sigue existiendo una necesidad insatisfecha de tratamientos que puedan retardar significativamente la progresión de la enfermedad.
AKV9 inhibe la agregación de proteínas y se ha demostrado que mejora la salud de las neuronas motoras superiores a través de múltiples mecanismos. Además de reducir los acúmulos de proteínas, la terapia resultó en un mayor alargamiento y ramificación de las fibras nerviosas, una mejor integridad mitocondrial y del RE, y una mejor función motora en un modelo animal de ELA con mutaciones en SOD1.
La combinación de AKV9 con otras terapias aprobadas para la ELA como el riluzol (Rilutek) y edaravona (Radicava y Radicava ORS) condujo a mejoras aún mayores en la salud de la neurona motora superior en experimentos adicionales en un modelo de ratón similar.
La terapia también puede cruzar la barrera hematoencefálica, una membrana altamente selectiva que regula qué sustancias pueden acceder al cerebro y la médula espinal desde el torrente sanguíneo.