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Descubrimiento de un nuevo activador de TFEB dirigido a la disfunción lisosomal en la esclerosis lateral amiotrófica mediante cribado virtual basado en inteligencia artificial
La evidencia científica actual ha identificado que la disfunción lisosomal, un fallo en los centros de reciclaje y limpieza de las células, es una característica determinante en múltiples enfermedades neurodegenerativas, entre las que destaca la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). A pesar de conocerse este problema, las estrategias farmacológicas eficaces para restaurar el...
Los análisis de exomas a gran escala revelan nuevas contribuciones de variantes raras en la esclerosis lateral amiotrófica
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una patología donde existe un origen hereditario en el que se estima que las variantes genéticas raras (alteraciones del ADN poco frecuentes en la población) dominan el riesgo de desarrollar la enfermedad. La identificación de estos nuevos genes es una pieza clave para profundizar en el conocimiento de la enfermedad y diseñar...
Ferrer y Prilenia anuncian la inclusión del primer participante en el ensayo clínico de fase 3 “PREVAiLS” con pridopidina, en ELA
PREVAiLS es un estudio pivotal, global, de fase 3 con 500 participantes, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de la pridopidina, un fármaco en investigación, en la...
Envejecimiento cerebral acelerado en la esclerosis lateral amiotrófica y sus asociaciones pronósticas: un estudio de cohorte
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se caracteriza por una neurodegeneración generalizada que afecta tanto las funciones motoras como las...
El descubrimiento y desarrollo preclínico del edaravone para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica: ¿qué lecciones hemos aprendido?
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa definida principalmente por la pérdida progresiva de las neuronas motoras que deja a los afectados con opciones de tratamiento limitadas. En este contexto, el edaravone ha surgido como un fármaco de...
Evaluación del lenguaje y las funciones ejecutivas en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA): el cribado breve de lenguaje ejecutivo
La investigación científica actual sobre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha puesto un foco especial en entender cómo la enfermedad afecta no solo al movimiento, sino también al...