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La expansión de la repetición del hexanucleótido dentro del gen C9orf72 es la causa genética más importante de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la demencia frontotemporal (DFT).
El dexpramipexol fue bien tolerado en general pero no mostró diferencias con el placebo en ninguna de las variables de eficacia predeterminadas. Nuestro ensayo puede mejorar el diseño de futuras estrategias de investigación clínica en la ELA.
El objetivo del trabajo fue la cuantificación de la enzima glucógeno sintetasa quinasa (GSK)- 3ß y de su forma fosforilada en la Serina 9 en las células mononucleares de sangre periférica de pacientes con ELA. La GSK-3ß fosforilada representa la forma ina









